Дети с ультраредким заболеванием АДА-ТКИН получили лекарство

В НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им.

Дмитрия Рогачева Минздрава России два ребёнка с редким заболеванием АДА-ТКИН получили дорогостоящий препарат Элапегадемаза от фонда "Круг добра". Это первые случаи применения этого препарата в России. Благодаря расширенному неонатальному скринингу заболевание было выявлено у младенцев, которые стали первыми получателями данной терапии в стране. АДА-ТКИН - генетическое заболевание, встречающееся редко, и препарат Элапегадемаза помогает улучшить состояние детей с этим заболеванием. Генеральный директор центра Рогачева сообщил, что препарат уже показал положительные результаты, и теперь врачи могут начать подбор донора для трансплантации костного мозга, что поможет детям выздороветь.

Источник и фото - ria.ru