Генная терапия замедлила опасное для жизни заболевание сердца

Опубликованная в журнале Circulation: Genomic and Precision Medicine статья сообщает о новой генной терапии, которая может замедлить развитие аритмогенной кардиомиопатии правого желудочка - опасного наследственного заболевания, характеризующегося постепенным ослаблением мышечных стенок сердца

Ученые доказали, что замена дисфункционального гена, ответственного за функцию плакофилина-2 (PKP2), может привести к уменьшению накопления фиброзной и жировой ткани в стенках сердца, что в свою очередь снижает риск нерегулярного сердцебиения и остановки сердца. Существующие методы лечения позволяют восстановить нормальный ритм сердца, но не устраняют причину заболевания.

В результате нового исследования было обнаружено, что мыши, у которых функция гена PKP2 была потеряна, могут выживать более пяти месяцев, если им была проведена генная терапия с использованием нормальной версии гена. Также было замечено, что у мышей, получивших замещающий ген, уровень образования фиброзной ткани снижался на 70-80 процентов в зависимости от дозы.

Эта терапия имеет потенциал замедлить прогрессирование болезни и предотвратить потерю тканей, что особенно важно на поздних стадиях, когда сердце уже сильно поражено и может потребоваться трансплантация.

Источник и фото: lenta.ru