Возможно β-талассемию начнут в скором времени успешно лечить

Еще одна компания подала заявку на регистрацию препарата от β-талассемии

Американская компания Bluebird bio подала заявку в FDA на регистрацию препарата для лечения β-талассемии, болезни при которой больному постоянно необходимо переливание эритроцитов всех генотипов.

Betibeglogene autotemcel представляет собой одноразовую генную терапию, в результате которой добавляяются функциональные копии модифицированной формы гена β-глобина (ген β A-T87Q- глобина) в собственный кроветворные стволовые клетки (HSC), путем трансфузии.

Методика прошла все этапы клинических испытаний. Общее количество времени, затраченное на проведение испытаний, составляет 220 человеко-лет.

Источник: traid24.com